Експериментална CAR-T терапия постави в пълна ремисия жена с три автоимунни заболявания, след като буквално „рестартира“ имунната ѝ система.
Пациентка с три различни автоимунни заболявания е влязла в пълна ремисия след експериментално лечение, което на практика е „рестартирало“ имунната ѝ система.
47-годишната жена от Германия доскоро се е нуждаела от ежедневни кръвопреливания, за да овладява състоянието си, тъй като две от болестите са засягали директно кръвните ѝ клетки.
Лекарите са приложили CAR-T клетъчна терапия – подход, при който от пациента се вземат имунни клетки, те се „препрограмират“ да атакуват конкретна мишена и след това се връщат обратно в организма.
Само в рамките на седмици след лечението симптомите на жената започват да отслабват. Почти година по-късно тя вече не се нуждае от кръвопреливания.
„Лечението беше изключително ефективно и успя да овладее и трите автоимунни заболявания едновременно“, казва хематологът Фабиан Мюлер от Университетската болница в Ерланген, Германия.
„След повече от десетилетие боледуване пациентката вече е в ремисия без поддържащо лечение и може да се върне към почти нормален живот. Тази терапия значително подобри качеството ѝ на живот“, допълва той.
Три тежки диагнози и години без траен ефект от лечението
Основното заболяване на пациентката е било автоимунна хемолитична анемия (AIHA) – рядко състояние, при което имунната система започва да атакува червените кръвни клетки.
По-късно при нея са диагностицирани още две свързани автоимунни заболявания. Първото е антифосфолипиден синдром (APLAS), при който имунната система по погрешка атакува тъкани и повишава риска от образуване на кръвни съсиреци. Второто е имунна тромбоцитопения (ITP) – състояние, при което имунните клетки атакуват тромбоцитите, отговорни за спирането на кървенето.
Комбинацията от тези три заболявания е означавала, че жената се е нуждаела от ежедневни кръвопреливания, както и от редовен прием на лекарства за разреждане на кръвта, за да се намали рискът от тромбози.
През годините тя е преминала през девет различни лечения, но нито едно не е дало траен резултат.
Как действа CAR-T терапията
В новото изследване пациентката е получила CAR-T клетъчна терапия, която все по-често показва обещаващи резултати при различни видове рак. Вместо да използва химични вещества или лъчение, този метод разчита на собствената имунна система на пациента, която се обучава да разпознава и унищожава конкретна мишена.
Екипът зад проучването вече е адаптирал CAR-T терапията и за други автоимунни заболявания, включително лупус, при който няколко пациенти също са влезли в ремисия.
В случая с тази жена учените смятат, че източникът на проблема са били B клетките – част от имунната система, която произвежда антитела. При нея обаче тези клетки са започнали да дават грешни „команди“, подтиквайки организма да атакува червените кръвни клетки, тромбоцитите и други здрави тъкани.
Терапията на пациентката. (Korte et al., Med, 2026)
Затова изследователите изолират нейните T клетки и ги модифицират така, че да атакуват белтък, наречен CD19, който се намира на повърхността на B клетките. След това тези клетки са влети обратно в кръвта ѝ, където започват да унищожават „объркалите се“ B клетки.
Подобрението идва само дни след лечението
Резултатите се появяват почти веднага след еднократна инфузия на CAR-T клетки. Само седем дни след терапията пациентката вече не е имала нужда от кръвопреливания.
„След изписването на 10-ия ден пациентката демонстрира бързо и впечатляващо възстановяване на физическата си сила и успява да се справя с нормалните ежедневни дейности“, пишат изследователите в научната публикация.
До 25-ия ден биомаркерите показват, че тя е влязла в пълна ремисия. Нивата на хемоглобина – белтъкът в червените кръвни клетки – са се върнали към нормалните стойности, което е знак, че тези клетки вече не са били унищожавани от имунната система.
Същевременно броят на тромбоцитите се е стабилизирал, а антителата, които повишават риска от кръвни съсиреци, са намалели и в крайна сметка са станали неоткриваеми.
„След повече от 10 години боледуване кръвните показатели на пациентката се нормализираха само за няколко седмици. Скоростта и дълбочината на този отговор бяха наистина забележителни“, казва Мюлер.
Имунната система се е върнала, но без „лошата памет“
След 322 дни B клетките на пациентката са започнали да се възстановяват. Важното обаче е, че почти всички от тях са били „наивни“ – тоест без запазена имунна памет, която да ги кара отново да нападат здравите клетки.
Около същия период жената е успяла да спре и лекарствата срещу съсиреци, без да се появят нови тромбози. Не са били отчетени и други сериозни странични ефекти от лечението.
Част от нейните биомаркери остават леко повишени спрямо тези при здрави хора, но според екипа това може да е остатъчен ефект от многобройните предишни терапии.
Единичен случай, но с голям потенциал
Учените подчертават, че един отделен клиничен случай не е достатъчен, за да се докаже, че терапията ще работи при всички пациенти. Въпреки това резултатите са силно обещаващи и показват потенциала на CAR-T подхода далеч отвъд онкологията.
Авторите отбелязват, че са нужни по-широки контролирани клинични изпитвания, за да се потвърди ефектът и безопасността на метода.
„Смятаме, че по-ранното използване на CAR-T терапия при пациенти с тежки автоимунни заболявания може да помогне да се предотвратят усложненията, които идват след години неефективно лечение“, казва Мюлер.
„Ако се намесим по-рано, може да успеем да спрем самия болестен процес, да избегнем увреждане на органи и да върнем живота на пациентите.“
Изследването е публикувано в списание Med.
