Тежкото и агресивно автоимунно заболяване, известно като оптичен невромиелит (NMO), може би вече има нов сериозен противник.
Без лечение NMO може да доведе до тежка инвалидизация. Причината е, че погрешно насочени антитела (AQP4-IgG) атакуват и разрушават астроцитите – поддържащи клетки в мозъка и гръбначния мозък.
Съществуват терапии, които могат да държат състоянието под контрол, но те са скъпи, невинаги действат достатъчно добре и носят свои собствени рискове. Освен това рецидивите са чести.
Именно тук се появява алогенната трансплантация на хемопоетични клетки (alloHCT) – подход, който е довел до изключително обнадеждаващи резултати при двама пациенти, както съобщават изследователи от Научния институт IRCCS San Raffaele в Италия.
При тази процедура се използват донорски стволови клетки от друг човек. Те се въвеждат в организма на пациента с цел да „рестартират“ имунната му система и да я препрограмират така, че тя да спре да атакува собствените тъкани.
И двамата пациенти са били на 28 години, когато са преминали през лечението – а постигнатите резултати са впечатляващи.
С течение на времето показателите за степента на инвалидизация са се подобрили и при двамата пациенти. (Orofino et al., Med, 2026)
Повече от 15 години без рецидив
„За период на проследяване от над 15 години и двамата пациенти останаха без рецидиви и без необходимост от продължаваща имуносупресия. Това беше съпроводено с подобрено качество на живот и с трайно изчезване на антителата, които стоят в основата на заболяването“, пишат изследователите в публикувания си научен труд.
„Новите им имунни системи останаха стабилни и показаха признаци, съответстващи на по-добра имунна регулация.“
При мъжа се наблюдава подобрение на неврологичната функция, а след лечението с alloHCT той е станал баща на две деца. По думите на изследователите днес той е „възобновил нормалния си живот“.
При жената промяната не е била толкова драматична, но тя е „постигнала добро качество на живот“ и вече не се нуждае от допълнителни медикаменти. Освен това е успяла частично да възстанови движението на ръцете си.
„Към днешна дата няма одобрена терапия, която да позволява на пациентите да живеят без лечение, като същевременно се запазва траен контрол върху заболяването и се постига пълно изчезване на патогенните антитела“, пишат учените.
Как работи имунният „рестарт“
Подходът с alloHCT вече е използван при лечението на заболявания като рак и сърповидно-клетъчна анемия. Той е прилаган и при NMO в малък брой случаи, но това е най-дългият период на проследяване на пациенти с NMO след alloHCT, докладван досега – съответно 15 и 16 години.
Състоянието на пациентите е било проследявано с ЯМР изследвания в продължение съответно на 15 и 16 години. (Orofino et al., Med, 2026)
Преди трансплантацията на стволовите клетки мъжът и жената са получили химиотерапевтичните медикаменти флударабин и треосулфан. Целта е била да се отстранят B-клетките на имунната система и тя да бъде подготвена за „рестарт“. Именно тези B-клетки произвеждат антителата AQP4-IgG, които атакуват астроцитите.
След въвеждането на здравите донорски клетки в кръвообращението те започват да се размножават и да изграждат защитните сили на организма отново – този път без погрешно насочените AQP4-IgG антитела.
Това е радикален терапевтичен вариант и крие значителни рискове, защото имунната система първо трябва да бъде силно потисната, а след това изградена наново.
Както показва това изследване обаче, когато процедурата се прилага внимателно, тя може да преодолее разрушителното действие на оптичния невромиелит. Важно уточнение е, че тези пациенти са били подбрани именно защото предходните терапии при тях не са дали резултат.
Обещаващи резултати, но и сериозни рискове
„В тази променяща се терапевтична среда alloHCT трябва да се разглежда през балансирана и индивидуална оценка на съотношението между риск и полза“, пишат изследователите.
„Най-подходящо е този подход да бъде запазен за внимателно подбрани по-млади пациенти, които не понасят стандартните терапии и имат агресивно, резистентно на лечение заболяване или съпътстващи автоимунни състояния.“
Дългият период на проследяване в това изследване е важен знак за устойчивия ефект от процедурата, макар че става дума за много малка извадка – само двама души.
Рисковете обаче не са малки. След alloHCT мъжът е развил хроничен имунен дефицит, който изисква продължаващо добавяне на антитела. При него е имало и епизод на подути лимфни възли, който е отзвучал самостоятелно. Жената е развила рак на пикочния мехур, който е бил лекуван хирургично.
Причината за състоянието на мъжа остава неизяснена, а нито едно от усложненията не е доказано като пряка последица от трансплантацията. Изследователите подчертават, че са необходими още данни, за да се разбере как този терапевтичен вариант се сравнява с други нововъзникващи подходи.
Нова посока в лечението на автоимунните заболявания
Все по-често се появяват научно подкрепени терапии за „рестарт“ на имунната система – някои използват донорски клетки, а други разчитат на клетки от самите пациенти. С усъвършенстването на начина, по който се прилагат тези лечения, и с намаляването на рисковете, това се очертава като обещаваща посока за бъдещи изследвания.
Тези резултати се вписват и в по-широката тенденция към препрограмиране на имунните клетки – подход, който не цели просто временно потискане на имунната система, а по-прецизно пренасочване на нейната активност.
„Тези открития показват, че в подбрани случаи замяната на имунната система може да осигури дългосрочен контрол върху заболяването и вероятно дори излекуване. Необходими са обаче по-големи проучвания, за да се потвърди безопасността и да се определят най-подходящите кандидати“, пишат изследователите.
Изследването е публикувано в Med.
