Ново лекарство, предназначено за болни от муковисцидоза, може да промени живота на някои пациенти, ограничавайки ефектите на болестта, предава АФП. 

Според Давид Фиан, президент на френската асоциация за борба с болестта „Да победим муковисцидозата“ („Vaincre la Mucoviscidose“), иновативен медикамент, разрешен за употреба в ЕС от 2020 г., дава много добри резултати. Фиан е сред първите, подложили се на тестово лечение. Във Франция медикаментът се смята за революционен, тъй като успява да трансформира муковисцидозата в хронична патология при някои пациенти. 

Муковисцидозата e тежко, нелечимо генетично заболяване, характеризиращо се с нарушен транспорт на хлорни и натриеви йони през епителния слой. Това води до образуване на гъст, вискозен секрет в белите дробове, панкреаса, черния дроб и червата.

Затрудненията в дишането са едни от най-сериозните симптоми на заболяването. Те са резултат от възникващи чести инфекции в белите дробове. Забавен растеж, инфекции в синусите, диария и безплодие са симптоми, появяващи се в другите части на тялото.

Муковисцидозата се причинява от мутации в гена Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator - CFTR. Този ген кодира информация за синтеза на белтък, който изпълнява роля на канал в мембраната на всяка клетка, като засяга предимно жлезите с външна секреция. Те произвеждат пот, слюнка, мукус, сълзи и някои храносмилателни ензими. Генът се намира в Хромозома 7. 

Когато белтъкът функционира нормално, се установява транспорт на хлорните йони, които регулират придвижването на вода в тъканите. Така се образува тънък слой мукус. Мукусът е с определящо значение за нормалното функциониране на белия дроб, както и на други органи и системи, като половата система при мъжа, панкреас, черния дроб, жлъчката, кожата и др.

Давид Фиан подчертава, че терапията не е чудодейна. Според Пиер Фуко, вицепрезидент на асоциацията, все още не е ясно дали медикаментът блокира развитието на болестта или забавя прогресирането й.