В смел експеримент, който е първи по рода си, учени редактираха гените на пациент директно в живата му тъкан в желанието си да излекуват рядка инвалидизираща генетична болест.

Експериментът е извършен в детската болница "Беньоф" в Оукланд върху 44-годишния Брайън Мадо, болен от синдром на Хънтър. При него липсва ген, който произвежда ензим, разграждащ определени въглехидрати.

Досега техниката за генно редактиране КРИСП можеше да редактира човешки ембриони в лабораторна среда (впоследствие те се инжектират в хора с генетично редактирани клетки), но не можеше да се прилага директно на живи пациенти.

Новата техника представлява оригинален подход, при който кръвта на пациента се инфузира с генно-редактиращ вирус. “За първи път се извършва терапия, при която на пациента се редактира ДНК-то на клетки директно в неговото тяло”, коментира Санди Макрий, от компанията "Сангамо Терапютикс", която е извършила процедурата.

След месец ще се появят и първите признаци, които ще покажат дали методът действа. Изследванията пък ще го потвърдят след още три.