Извършиха първото генетично редактиране директно в тялото на пациента

16 ноември 2017 г., 15:30
2408

Новата техника представлява оригинален подход, при който кръвта на пациента се инфузира с генно-редактиращ вирус. Снимка:  vchal / Shutterstock

В смел експеримент, който е първи по рода си, учени редактираха гените на пациент директно в живата му тъкан в желанието си да излекуват рядка инвалидизираща генетична болест.

Експериментът е извършен в детската болница "Беньоф" в Оукланд върху 44-годишния Брайън Мадо, болен от синдром на Хънтър. При него липсва ген, който произвежда ензим, разграждащ определени въглехидрати.

Досега техниката за генно редактиране КРИСП можеше да редактира човешки ембриони в лабораторна среда (впоследствие те се инжектират в хора с генетично редактирани клетки), но не можеше да се прилага директно на живи пациенти.

Новата техника представлява оригинален подход, при който кръвта на пациента се инфузира с генно-редактиращ вирус. “За първи път се извършва терапия, при която на пациента се редактира ДНК-то на клетки директно в неговото тяло”, коментира Санди Макрий, от компанията "Сангамо Терапютикс", която е извършила процедурата.

След месец ще се появят и първите признаци, които ще покажат дали методът действа. Изследванията пък ще го потвърдят след още три.

Ако техниката се окаже успешна, тя ще бележи огромен напредък в областта на генната терапия.

Разбира се, съществуват генни терапии и без редактиране на ДНК. Те обаче могат да бъдат приложени за ограничен брой болести. При някои резултатите не са трайни, а при други генът се внася като резервна част, което може да причини проблеми, например рак.

Интересното при новия подход е, че генът се вкарва по строго определен начин в човешкото тяло. Сякаш изпращаме мини хирург, който поставя новия ген на правилното място. 

Важно е да отбележим обаче, че тези промени са необратими и генът ще остане в ДНК-то на пациента до края на живота му.

Източник: Science Alert

Коментари