Изследователи от Rutgers Health са установили, че седмична инжекция с лекарство за диабет може да замени болезнените ежедневни хормонални инжекции при хора с рядка генетична форма на липодистрофия. Това откритие, публикувано в The New England Journal of Medicine, може да промени лечението на състоянието.

Какво представлява вродената генерализирана липодистрофия?

Вродената генерализирана липодистрофия (ВГЛ) е изключително рядко заболяване, засягащо само няколко хиляди души по света. То води до тежки метаболитни нарушения, включително инсулинова резистентност, диабет и намалена продължителност на живота. При пациенти с ВГЛ липсата на мастна тъкан възпрепятства нормалното съхранение на мазнини, което води до тяхното натрупване в органи като черния дроб. В резултат на това се развива тежка инсулинова резистентност.

„Тези пациенти са в критично състояние и са изправени пред значително намалена продължителност на живота заради тежката инсулинова резистентност“, казва д-р Кристоф Бютнер, ръководител на отделението по ендокринология, метаболизъм и хранене в Медицинското училище Робърт Ууд Джонсън към Rutgers и старши автор на проучването.

Настоящото лечение – ефективно, но болезнено и скъпо

Стандартното лечение на ВГЛ включва ежедневни инжекции с метрелептин – синтетична версия на хормона лептин, който се произвежда основно от мастната тъкан. Макар че този метод е ефективен, той е изключително скъп, като годишните разходи възлизат на стотици хиляди долари. Освен това инжекциите са силно болезнени, тъй като пациентите с ВГЛ нямат мастна тъкан, в която да бъдат прилагани.

„Когато си биете инжекция - да речем инсулин - вие го правите в подкожната мастна тъкан, но тези пациенти просто нямат такава“, обяснява д-р Светлана Тен, доцент по педиатрия и първи автор на изследването. „Затова всяка инжекция е болезнена.“

Тирзепатид – потенциална алтернатива

В търсене на по-добър терапевтичен вариант изследователите изпробват тирзепатид – лекарство, използвано за лечение на диабет и затлъстяване. То повишава чувствителността към инсулин и се прилага чрез седмична инжекция, което значително намалява честотата и дискомфорта на лечението. Освен това, в сравнение с метрелептина, тирзепатидът е значително по-достъпен.

Първият пациент, 23-годишен мъж, който две години отказва ежедневните инжекции с лептин и инсулин заради болката, постигна забележителни резултати. След три седмици на максимална доза тирзепатид средната му кръвна глюкоза спада от 252 на 128 мг/дцл. Нивата му на кръвна захар, които преди това били в здравословни граници само 8% от времето, достигнали 93% – почти пълна нормализация без необходимост от инсулин.

Вторият пациент, 64-годишна жена, която преди това се нуждаела от допълнителни инсулинови инжекции, постига нормални нива на кръвна захар само с тирзепатид.

„Голямата изненада беше, че когато спряхме лептина и преминахме на тирзепатид, пациентката беше в още по-добро състояние, отколкото докато приемаше лептин“, споделя д-р Бютнер.

Как действа тирзепатидът?

Лептинът е хормон, произвеждан единствено от мастната тъкан и играе ключова роля в регулирането на метаболизма. Затова терапията с лептин изглежда логична за пациенти с ВГЛ.

Тирзепатидът, от друга страна, имитира хормона GLP-1, който не се произвежда в мастната тъкан. Въпреки че е известен като инсулинов сенсибилизатор, учените не очаквали той да има толкова силен ефект при пациенти с ВГЛ.

„Както лептинът, така и GLP-1 действат в мозъка, но използват различни сигнални пътища“, обяснява д-р Бютнер. „Това предполага, че взаимодействието между тези хормони може да е по-комплексно, отколкото смятахме досега.“

Следващи стъпки

Изследователите планират по-голямо клинично проучване, за да потвърдят първоначалните резултати. Предвид рядкостта на заболяването, набирането на достатъчно пациенти ще бъде предизвикателство.

Ако ефективността на тирзепатида се потвърди, той би могъл да предложи на пациентите с ВГЛ по-удобен и достъпен вариант за лечение. Въпреки това са необходими допълнителни изследвания, за да се оцени дългосрочната му безопасност и ефикасност при тази специфична група пациенти, както и при други състояния, свързани с дефицит на лептин.

Източник: Phys.org